RNAi藥物獲美國FDA核准 - 生技

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Alnylam 百戰不殆 克服 RNAi 安全性問題

雖然挑戰不斷，許多生技醫藥公司仍百戰不殆，積極地研究並且改良把 RNAi 藥物輸送到
標靶位置的方法，其中 Alnylam 則是採用把 Onpattro 與脂質納米顆粒或脂肪結合的方
法，將它輸送到肝臟，治療遺傳性多發性神經病變。

2017 年，Alnylam 公布 Onpattro 的第三期臨床試驗結果顯示它有不錯的療效。該試驗
招募 225 名患者，其中 148 名患者被隨機分配接受 Onpattro 輸注，每三週一次，維持
共 18 個月，其中 77 名患者被隨機分配接受相同頻率的安慰劑輸注。結果顯示，與接受
安慰劑輸注的患者相比，接受 Onpattro 治療的患者在多發性神經病變測量方面呈現更好
的結果，包括肌肉力量、感覺（疼痛、體溫、麻木）、反射和自主神經症狀（如血壓、心
率、消化）。此外，在步行、營養狀況和進行日常生活活動的能力評估中，Onpattro 治
療的患者也呈現較佳的結果。然而，Onpattro 副作用是輸液相關反應，包括潮紅、背痛
、噁心、腹痛、呼吸困難和頭痛、眼睛乾澀、視力模糊和眼睛漂浮物。Onpattro 也可能
導致血清維生素A 水平降低，因此患者應按建議的每日允許量補充維生素A。

永不放棄享受甜美果實

Alnylam 的成功並不是偶然，他們共花了16 年時間以及超過 10 億美元的努力，才有今
日的甜美果實。而在 2011 年許多生技公司紛紛退出 RNAi 研究時，Alnylam 仍堅持下去
，「很多人都認為 RNAi 會在那裡過冬。但我認為這是春天」Alnylam 執行長 John Mara
ganore 說道。

目前對美國約有 3000 名 hATTR 引起的多發性神經病變患者，Onpattro 每年的定價約為
450000美元，使其成為美國最昂貴的新藥之一。科睿唯安（Clarivate Analytics）更預
測該藥於 2022 年的銷售額為 12.2 億美元。

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16年的時間
10億鎂的投資
太厲害了！

報導還有提到RNAi面臨的各種困難
有沒有大大可以分享一下？

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