基因療法大突破 先天性盲童重見光明 - 生技

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基因療法大突破 先天性盲童重見光明
更新日期:2009/10/25 09:50 戴雅真

（法新社巴黎24日電） 科學家今天興奮地宣布，藉由基因療法，罕見遺傳性盲
童得以重見光明。這些恢復視力的兒童能在陰暗房間內避開障礙物，也能在學
校上課，不需他人協助。一個小朋友更首次看見父親眼睛顏色。

這項革命性療法，針對萊伯氏先天性黑蒙（LeberCongenital Amaurosis, LCA
），即捕捉光線的視網膜細胞，進行治療。只要約13個主要基因中出現缺陷，
LCA患者在新生兒早期視力會嚴重衰退，伴隨著眼球動作不正常，20、30歲左右
就會完全失明。

美國賓夕法尼亞州立大學醫學院（PennsylvaniaSchool of Medicine）班奈特
（Jean Bennett）醫師率領的團隊發現，藉由注入攜帶矯正基因的除能感冒病
毒（disabled cold virus），可以避免這種悲劇。他們的研究今天發佈於「刺
胳針」（Lancet）醫學雜誌網頁上，也在舊金山美國眼科醫師會議中做了簡報。

改造過的病毒注入眼球，感染病變細胞，就像特洛伊木馬般，把正確的DNA帶入
視網膜中。12名8歲到44歲的病患接受這項小型實驗性研究，治療視力較弱的一
眼。沒有人完全恢復視力，但是所有人的瞳孔感光反應都至少增加了100倍，意
味著瞳孔會隨光線增強收縮。
12名病患中6人視力恢復到堪用水準，未來他們可能不必被歸類成法定盲人。年
齡為8、9、10、11歲的4名兒童，治療效果最好，能夠在昏暗光線下，自行在模
擬的街道上行走。

醫師公關稿指出：「出生以來只能看到光和陰影的孩子，看著他父親的臉說，
他看到了爸爸眼睛的顏色，之後他們還一起踢足球。」科學家向來對研究結果抱
持保留態度，但是這次卻以「振奮人心」、「令人驚歎」形容，即便研究還只是
在最需要謹慎的第一階段。這項三階段實驗，評估療程的安全性與效力。

研究學者表示，這項革命性LCA療法還沒有出現副作用，即使在2年後治療效果
依然不變。班奈特表示：「這些非凡的成果替基因療法打下基礎，不只應用在
兒童初期肇發的視網膜病變，也能治療常見的視網膜衰退。」（譯者：中央社
戴雅真）

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