日利用基因編輯 成功根治血友病老鼠 - 生技

http://www.cna.com.tw/news/firstnews/201706240005-1.aspx

日利用基因編輯 成功根治血友病老鼠

（中央社東京23日綜合外電報導）日本自治醫科大學和東京大學研究團隊利用最新基因編
輯技術，成功根治罹患很難阻止出血的血友病老鼠，創下日本國內成功首例，研究團隊把
目標擺在希望10後展開病患臨床研究。

日本放送協會（NHK）報導，血友病患者因基因異常，導致血液中凝血成分減少而不容易
止血，目前藉由每週注射數次補充凝血因子進行治療。

自治醫科大學和東京大學研究團隊運用能任意操作基因的最新基因組編輯技術，修復基因
中的異常，把血液中的凝血成分從10%增至20%，成功治療血友病。針對血友病治療，美國
等利用正常基因植入體內方式治療患者，但成功藉由修復異常基因來根本治療的動物實驗
，在日本國內屬首例。

自治醫科大學教授大森司表示，經動物實驗充分確認安全性後，希望10年左右以後能將此
療法應用在病患身上。1060624

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