生技新視野－新藥研發上市的成功率 - 生技

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生技新視野－新藥研發上市的成功率
2011-03-14 工商時報 【中裕新藥執行長 張念原】

　新藥的研發是一個高風險高報酬的產業，這是眾所周知的。一般投資者也大致理解
藥物開發過程中所需進行的各期臨床試驗。但新藥研發的成功率到底有多高（或多低）？


　一個實驗藥物成功地通過了先期臨床試驗後，在進入昂貴的三期臨床時將來能成功
上市的機會又增加了多少？

　針對以上的問題，去年9月位於美國波士頓Tufts大學內的Tufts藥物開發研究中心
公布了一份研究報告。Tufts統計了在1993~2004年間由世界前50家大藥廠投資進入臨床試
驗的1,734個實驗藥（其中小分子化學藥物占85％，生物蛋白質藥占15％）而做出了以下
的結論：

　1.一個實驗藥進入臨床一期到上市的成功機率約為15％。

　2.生物蛋白質藥的平均臨床試驗成功率是小分子化學藥物的兩倍。

　3.從臨床二期進入臨床三期仍是新藥開發的關鍵。

　4.小公司主導的臨床試驗成功率比大藥廠的高出30％。

　緊接在Tufts的報告之後，美國生技產業協會（BIO）及生醫追蹤研析會（BioMed
Tracker）於上個月也針對臨床藥物研發的成功率，發表了一份更完整的報告。這份
BIO/BMT的報告是根據所有藥廠在2003~2010年間，進行過任何臨床試驗的4,275種實驗藥
物進行統計分析後，做出結論（當然，一些小公司私下進行臨床試驗，結果也未公布，是
不會被列入統計的）。

　報告指出，如果只考慮主要治療的疾病（有些藥是對數種病症都有效的，例如嬌生
的妥泰（Topamax） 可用於癲癇及預防偏頭痛，也被試驗用於減肥），一個實驗藥從進入
臨床一期到上市的成功率約有15％。其中小分子化學藥成功率約為14％，蛋白質藥約為26
％。

　如把各期臨床分開來看，則很明顯的可以看出，第二期臨床試驗是最不易成功的，
這也是為什麼藥物發展的附加價值，在二期臨床成功後大為提升的主因。若以冶療領域來
分，心血管藥的成功率就明顯的偏低（見右上表）。這份報告也有特別關於抗癌藥開發的
統計數據：腎細胞癌藥的整体成功率（從進入臨床一期到上市）是15％。但用於治療大腸
癌及某些肺癌（NSCLC）的實驗藥，其整體成功率只有2~3％。

　這份最新的研究報告結果，大體上和Tufts的報告相似。但它也顯示藥物的開發是
越來越困難。但相對而言，每一個達到階段性成功的藥，也將賺進比以往更高的附加價值
。



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