藥物重點開發方向 - 工程師

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中國大陸2016年11月7日，工信部、國家發改委、科學技術部、商務部、國家衛生和計劃
生育委員會與國家食品藥品監督管理總局6部門聯合發布《醫藥工業發展規劃指南》(下稱
《醫藥規劃指南》)。

根據《中華人民共和國國民經濟和社會發展第十三個五年規劃綱要》和《中國製造2025》
，編制本指南。《醫藥規劃指南》設定八大目標：

1、行業規模：營收保持中高速增長，年均增速高於10%，佔工業經濟的比重提高。

2、技術創新：企業研發投入持續增加，到2020年，全行業規模以上企業研發投入強度達
到2%以上。

3、產品質量：基本完成基本藥物口服固體製劑仿製藥質量和療效一致性評價。通過國際
先進水平GMP認證的製劑企業達到100家以上。

4、綠色發展：化學原料藥綠色生產水平明顯提高。同時，2020年規模以上企業單位工業
增加值能耗下降18%，單位工業增加值二氧化碳排放量下降22%，單位工業增加值用水量下
降23%，揮發性有機物(VOCs)排放量下降10%以上。

5、智能製造：到2020年，醫藥生產過程自動化、信息化水平顯著提升，製造執行系統
(MES)使用率達到30%以上，建成一批智能製造示範車間。

6、供應保障：國家基本藥物、常用低價藥供應保障能力加強，臨床急需的專利到期藥物
基本實現仿製上市，國家醫藥儲備體系進一步完善，應對突發公共衛生事件的能力顯著增
強。

7、組織結構：加快行業重組整合，集中度不斷提高。

8、提升國際化：醫藥出口交貨值佔銷售收入的比重力爭達到10%。

《醫藥規劃指南》明確指出藥物重點領域開發方向。

一、生物藥

1.抗體藥物。重點開發針對腫瘤、免疫系統疾病、心血管疾病和感染性疾病的抗體藥物，
如治療高膽固醇血症的PCSK9抑製劑、腫瘤免疫治療藥物PD-1/ PD-L1、治療骨質疏鬆的
RANKL等臨床價值突出的新藥。加快抗體偶聯藥物、雙功能抗體、抗體融合蛋白等新型抗
體的研發。推動臨床需求量大的生物類似藥大品種產業化，重點是針對TNF-α、CD20、
VEGF、Her2、EGFR等靶點的產品，提高患者用藥可及性。

2.重組蛋白質藥物。重點針對糖尿病、病毒感染、腫瘤等疾病，開發免疫原性低、穩定性
好、靶向性強、長效、生物利用度高的新產品。根據我國糖尿病治療需求，提升長效胰島
素、預混胰島素產業化水平，加快開發胰高血糖素樣肽-1(GLP-1)類似物等新品種。推動
具有重大需求的重組人白蛋白、基因重組凝血因子等產品的產業化。建立與國際接軌的質
量控制體系，積極開拓國際市場。

3.疫苗。重點開發針對高致病性流感、瘧疾、登革熱、結核、艾滋病、埃博拉、寨卡、中
東呼吸綜合徵等重大傳染病的疫苗，提高疫苗的應急研發和產業化能力。加快十三價肺炎
結合疫苗、宮頸癌疫苗、呼吸道合胞病毒疫苗等臨床急需產品的開發及產業化。發展針對
腫瘤、免疫系統疾病、感染性疾病的治療性疫苗以及疫苗新型佐劑和新型細胞基質。發展
多聯多價疫苗、基因工程疫苗、病毒載體疫苗、核酸疫苗等新型疫苗，實現部分免疫規劃
疫苗的升級換代。

4.核酸藥物和細胞治療產品。重點發展RNA 干擾藥物、基因治療藥物以及乾細胞和免疫細
胞等細胞治療產品，包括CAR-T 等細胞治療產品。

5.產業化技術。重點發展大規模、高表達抗體生產技術，抗體偶聯藥物、雙功能抗體等新
型抗體製備技術，重組蛋白質長效製劑技術，基於細胞基質的大規模流感疫苗高產技術，
細胞治療產品製備技術，重組人白蛋白的大規模表達和純化技術，極微量雜質的分析檢測
技術。針對重點發展產品，建立與國際先進水平接軌的質量控制技術。提高無血清無蛋白
培養基、蛋白質分離純化介質、穩定劑和保護劑等生產用重要原輔材料的生產水平。

二、化學藥

1.化學新藥。緊跟國際醫藥技術發展趨勢，開展重大疾病新藥的研發，重點發展針對惡性
腫瘤、心腦血管疾病、糖尿病、精神性疾病、神經退行性疾病、自身免疫性疾病、耐
藥菌感染、病毒感染等疾病的創新藥物，特別是採用新靶點、新作用機制的新藥。根據疾
病細分和精準醫療的趨勢，發展針對我國特定疾病亞群的新藥、新復方製劑、診斷伴隨產
品。

2.化學仿製藥。加快臨床急需、新專利到期藥物的仿製藥開發，提高患者用藥可及性。提
高仿製藥質量水平，重點結合仿製藥質量和療效一致性評價提高口服固體製劑生產技術和
質量控制水平。

3.高端製劑。重點發展脂質體、脂微球、納米製劑等新型注射給藥系統，口服速釋、緩控
釋、多顆粒系統等口服調釋給藥系統，經皮和粘膜給藥系統，兒童等特殊人群適用劑型等
，推動高端製劑達到國際先進質量標準。

4.臨床短缺藥物。加強罕見病藥、兒童用藥等臨床短缺藥物開發，加快臨床必需但副作用
較大藥物的換代產品開發。

5.產業化技術。重點開發應用原料藥晶型控制、酶法合成、手性合成、微反應連續合成、
碳纖維吸附、分子蒸餾等新技術，發酵菌渣等固體廢物的無害化處理和資源化利用技術，
提高原料藥清潔生產水平；發展高端製劑產業化技術，提高口服固體製劑工藝技術和質量
控制水平。

三、中藥
1. 中成藥。針對心腦血管疾病、自身免疫性疾病、婦兒科疾病、消化科疾病等中醫優勢
病種，挖掘經典名方，開發複方、有效部位及有效成分中藥新藥，加快推動療效確切、臨
床價值高的中藥創新藥的研發和產業化。針對已上市品種，運用現代科學技術深挖臨床價
值，明確優勢治療領域，開發新的適應症。開展藥品上市後療效、安全、製劑工藝和質量
控制再評價，實現新藥國際註冊的突破。

2.中藥材和中藥飲片。重點發展瀕危稀缺藥材人工繁育技術，推動麝香、沉香、冬蟲夏草
等產品野生變種植養殖；提升大宗道地藥材標準化生產和產地加工技術，從源頭提升中藥
質量水平。

3.民族藥。推進民族藥種質資源庫的建設，系統研究評價民族藥的安全性和有效性，完善
民族藥的生產、加工、製劑等關鍵技術，提升產品質量，培育特色品種。

4.產業化技術。重點發展中藥成分規模化高效分離與製備技術，符合中藥特點的緩控釋、
經皮和粘膜給藥、物理改性和掩味等新型製劑技術，提升生產過程質量控制水平，提高檢
驗檢測技術與標準。

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