萬能細胞的研究開發藍圖 - 生技

圖文好讀版:http://www.geneonline.news/index.php/2016/03/28/ipscells/

在 2006 年，日本京都大學的山中伸彌教授成功開發出 iPS 細胞 (誘導性萬能幹細胞)，
並在 2012 年以此科學創舉獲得諾貝爾獎的肯定，至今整整十年，iPS 細胞的研究開發與
臨床應用一直是日本製藥產業的注目焦點。

iPS 細胞 (誘導性多功能幹細胞)，是利用體細胞 (Somatic Cell) 經由基因誘導的方式
，將山中教授所發現的四個基因產物 (c-Myc, Oct3/4, Klf4, Sox2) 導入體細胞內，促
使體細胞重新初期化 (Reprogramming)，回到如同胚胎幹細胞 (ES cell) 的原始狀態。
經由這種基因誘導的方法回到原始狀態的細胞，也像胚胎幹細胞一般，具有分化成各種細
胞的能力，因此也稱為萬能細胞。

從人體內本來就存在的體細胞人工誘導而成的 iPS 細胞，克服了從前幹細胞研究在倫理
道德上的爭議，讓 iPS 細胞在臨床上的應用較被廣泛大眾接受。而且，利用患者本身細
胞再生而來的器官移植，在器官移植後，也可以避免產生排斥反應。集合這兩大優點，
iPS 細胞的基礎研究與臨床開發成為日本醫療產業的其中一個重要的長期目標。

2012 年，日本的文部科學省 (等同中華民國科技部) 選定了京都大學、東京大學、慶應
義塾大學及理化學研究所為日本國內再生醫療研究的四大據點。其中，山中伸彌教授領導
的京都大學 iPS 細胞研究所 (CiRA) 以 iPS 細胞製作與臨床應用技術的開發為主，東京
大學醫科學研究所中內教授的團隊負責造血幹細胞，慶應義塾大學岡野教授負責神經幹細
胞，神戶的理化學研究所則負責感覺系統 (Sensory System) 的幹細胞研究。並以此四大
據點為主，橫跨基礎研究至臨床研究，規劃出為期十年的「 iPS 細胞研究計劃藍圖」。

隨著研究計畫的順利發展，近年來，iPS 細胞的臨床治療也正式啟動。2014 年，由理化
學研究所主導，成功地將 iPS 細胞誘導而成的視網膜色素上皮細胞 (Retinal Pigment
Epithelium) 移植於患者的視網膜底下。2015 年 2 月，文部科學省也重新發表了新的研
究計畫藍圖，並將癌症治療用的免疫細胞等加入開發計劃當中。

由於臨床研究所需要的研究經費相當龐大，山中教授更帶領CiRA與製藥產業合作。2015
年底，CiRA 與武田製藥公司成立了共同研究單位 (Takeda-CiRA Joint Program for
iPS Cell Application)， 並簽訂了十年以上的合作計畫。武田製藥也將投入 200 億日
圓於 iPS 細胞的研究開發，希望融合 CiRA 的 iPS 細胞技術與武田製藥公司的製藥技術
，針對心臟疾病，糖尿病等十項疾病作為主要研究目標，讓iPS細胞的臨床開發更進一步
。除此之外，他們也積極的與大日本住友製藥 (Sumitomo Dainippon Pharma) 簽訂共同
研究，合作開發帕金森症的治療方法，以及與麒麟啤酒的子公司「協和發酵-麒麟」製藥
公司共同開發癌症免疫療法 (Cancer Immunotherapy) 。

距離當初 iPS 細胞的發現，十年後的 2016 年 3 月，京都大學 iPS 細胞研究所
(CiRA) 所長的山中伸彌教授正式宣布 iPS 細胞研究邁入「第二階段」!
他表示期待 iPS 細胞治療法可以在近期內開發出帕金森症等難治疾病的治療方式。目前
，他的研究團隊正積極的開發有效將神經幹細胞移植的方法，並希望在近兩年內可以發展
到臨床研究。另外，有了視網膜色素上皮細胞的移植先例，他也計劃利用 iPS 細胞開發
肝臟及腎臟疾病的治療方法，並在 2019 年 ～ 2020 年左右可以實際應用於肝臟疾病的
臨床研究，以及 2025 年開始腎臟疾病的臨床研究。
同時，山中教授也公布了 CiRA 希望在 2030 年達成的目標 (CiRA Vision 2030) :
(1) 建立 iPS 細胞庫存來推動再生醫療的普及
(2) 藉由 iPS 細胞療法來實現個人化醫療與難治疾病的製藥開發
(3) 利用 iPS 細胞開拓生命科學與醫療的新觀點
(4) 建立日本最優良的研究支援制度與研究環境

有著明確的目標及產學間的合作無間，相信在不遠的將來，再生醫療的技術也能漸趨成熟
，為難病所苦的患者及家屬們帶來一線曙光。



參考文獻：
1.日本文部科學省「iPS細胞研究計畫藍圖」
http://www.mext.go.jp/b_menu/hakusho/html/hpaa201301/detail/1338110.htm
2.http://www.asahi.com/articles/ASHD43SR1HD4ULBJ007.html

3.http://asia.nikkei.com/Tech-Science/Science/iPS-based-medical-research-entering-new-stage-says-scientist
4.http://www.huffingtonpost.jp/shinya-yamanaka/ips-2030_b_7228296.html

圖片來源：

1.http://www.stemcellclinic.com/the-worlds-first-application-of-ips-cell/?lang=zh-hant
2.http://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/newslist/img/human_iPS.JPG
3.http://www.cira.kyoto-u.ac.jp/j/newslist/img/cirabuilding3.jpg

--